Na de vele positieve reacties en de aandacht in het NOS Journaal voor het medicijn Oveporexton dat voor het eerst min of meer de oorzaak van narcolepsie aanpakt, zijn er veel vragen ontstaan. Vragen van patiënten, maar ook van verwijzers. Het heeft de slaap-waakgeneeskunde flink opgeschud. Prof. dr. Gert Jan Lammers, hoogleraar en neuroloog bij SEIN, die heeft bijgedragen aan de ontdekking van het medicijn, geeft in een interview aan waar we op dit moment staan.
Game Changer
Welke vragen krijgt u van patiënten na de bekendmaking van het ontdekte medicijn?
Sinds het nieuws naar buiten kwam, staat de telefoon bij SEIN roodgloeiend. “Ik krijg veel vragen, van onbekenden tot mijn eigen patiënten. Iedereen wil weten: is het medicijn al beschikbaar? En kan ik nog meedoen als proefpersoon aan het onderzoek? Dat laatste is voorlopig helaas niet mogelijk; we werken al met wachtlijsten.”
Is dit volgens u het begin van een nieuw tijdperk in de behandeling van narcolepsie?
Ja ik geloof dat dit medicijn absoluut het begin is van een nieuw tijdperk. Het is een echte game changer. Tegelijkertijd moeten we realistisch blijven: omdat het een gloednieuw medicijn is, weten we nog niet wat de effecten op de lange termijn zullen zijn.”
Beschikbaarheid en verwachtingen Oveporexton
Het medicijn is in de Verenigde Staten goedgekeurd en zal in december op de markt verschijnen. Het Europese traject moet daarentegen nog starten. Daar is aanvullend onderzoek vereist. De resultaten daarvan worden naar verwachting komende zomer bekend, maar de verwachtingen zijn positief. Daarna moet het medicijn nog worden ingediend voor goedkeuring in Europa. Naar verwachting zal het nog minstens 2,5 jaar duren voordat het medicijn in Nederland beschikbaar is.
Welke van de 8.000 patiënten in Nederland komen in aanmerking voor deze behandeling?
Van de geschatte 8.000 patiënten die er in Nederland zijn, is waarschijnlijk minder dan de helft gediagnosticeerd. Er is er waarschijnlijk nog een grote groep die rondloopt zonder diagnose. Sommige mensen hebben al tientallen jaren klachten, zonder te weten wat ze precies hebben. Dat komt dan bijvoorbeeld aan het licht als er in de pers veel aandacht voor de aandoening is, zoals ook nu het geval is.
Voor patiënten bij wie de diagnose wél is gesteld, is er fantastisch nieuws: zij komen te zijner tijd allemaal in aanmerking voor de behandeling, mits de verzekeraars het ook voor iedereen zal gaan vergoeden. Het effect van het medicijn is groot. Overdag voelen veel patiënten zich weer “normaal” en vallen niet meer zomaar in slaap. Al zal het niet zo zijn dat bij iedereen het effect de hele dag aanhoudt.
Wat adviseert u verwijzers?
Mijn advies aan verwijzers is eigenlijk heel eenvoudig: bij patiënten met klachten, kunnen zij gewoon blijven verwijzen naar SEIN. Daarin verandert niets. Wij blijven patiënten beoordelen en begeleiden zoals we dat gewend zijn. Mocht er sprake zijn van nieuwe ontwikkelingen of aanvullende behandelmogelijkheden, dan zorgen wij ervoor dat verwijzers daarvan op de hoogte worden gebracht.
Impact op de huidige behandeling
Verwacht u dat bestaande medicatie straks deels vervangen wordt, of volledig?
“Het kan zijn dat er voor de nacht nog aanvullende medicatie gegeven wordt. Dit is voor mensen die problemen houden met goed doorslapen. De praktijk moet dit echter nog gaan uitwijzen.”
Bij hoeveel patiënten is de verwachting dat het medicijn aanslaat?
“Bij mensen met de juiste diagnose zal het aanslaan. De mate waarin zal verschillen. Bij de een is het effect duidelijk sterker dan bij de ander, dit geldt bij de meeste medicijnen.”
Onderzoek
Is dit de kroon op uw werk, na zoveel jaren onderzoek?
“Zo voelt het zeker, na veertig jaar waarin we ons hebben ingezet om het leven van patiënten met narcolepsie te verbeteren. Het is mooi om mee te maken dat op basis van de eerdere ontdekking die we samen met onderzoekers van Stanford deden, narcolepsie bij de mens veroorzaakt wordt door een tekort aan orexine in de hersenen. Met die kennis is dit medicijn ontwikkeld.
Wat gaan SEIN, LUMC en de internationale onderzoeksgroep nu verder onderzoeken?
“Naast de firma Taleda die nu de registratie voor Oveporexton in de VS heeft gekregen, zijn er inmiddels vier andere farmaceutische bedrijven bezig met een vergelijkbaarmiddel met dezelfde eigenschappen. De middelen zijn later ontwikkeld en dienen nog dezelfde onderzoekstappen te doorlopen. Daardoor lopen zij qua onderzoek nog achter. Toch kan dit erg interessant zijn voor de toekomst.”
Toekomst
Wat zou u de patiënten die met smart op het medicijn wachten willen meegeven?
“Ik leef met ze mee. Ik begrijp heel goed dat het moeilijk is om te wachten, zeker nu het medicijn verbetering kan bieden. Dat kan hoop geven, maar ik realiseer mij goed dat het tegelijkertijd ook frustratie kan oproepen.”
Waar liggen volgens u de belangrijkste wetenschappelijke uitdagingen voor de komende vijf jaar?
“We weten nu dat de oorzaak van narcolepsie een tekort aan de stof orexine is. De grote vraag die nu volgt is: waarom ontstaat dit tekort? Als we daar antwoord op krijgen, kunnen we in de toekomst misschien zelfs preventief gaan behandelen.”
